Búsqueda de ensayos

Medicamentos: del laboratorio a la farmacia

"Antes de que un medicamento esté disponible en una farmacia, éste tiene tras de sí un gran camino recorrido, que dura por término medio cerca de 12 años y ha gastado en costes de desarrollo alrededor de 600 millones de euros."

Tras el descubrimiento de nuevas sustancias activas, de nuevas combinaciones de sustancias activas o de nuevas posibilidades de aplicación para sustancias activas ya conocidas se eligen, en primer lugar, las más prometedoras y se prueban posteriormente en el laboratorio.

Después de un eficaz test aparecen los primeros datos acerca de su tolerancia, su seguridad y su dosificación. Con estos datos se puede saber cómo una determinada forma del posterior medicamento puede ser aplicada a los hombres para un tratamiento exitoso de la enfermedad. Estas investigaciones de laboratorio se denominan “investigaciones preclínicas”. En ellas se puede invertir hasta diez años para el desarrollo de un nuevo medicamento.

Sólo las sustancias activas que se prevean que puedan ser prometedoras y, en tanto que conocidas por análisis previos, probadas como seguras, pueden ser contempladas posteriormente para la aplicación a los participantes en los ensayos. Las sustancias activas destinadas a la investigación – como también eventualmente sustancias parecidas, cuyos efectos ya son conocidos – se convertirán luego en la forma de un determinado medicamento, como, por ejemplo, gotas o cápsulas. Estos son los preparados para una investigación clínica.

Todo ensayo clínico, antes de empezar, se documentará y describirá minuciosamente en un detallado plan de investigación (protocolo del ensayo) el estado de los conocimientos científicos actuales acerca de los medicamentos o medicinas a investigar: qué, cuándo y qué debe ser investigado. Los investigadores están obligados a llevar a cabo los ensayos según las directrices preestablecidas. El plan de investigación, así como los documentos de reconocimiento del paciente y su declaración de conformidad, se presentarán ante la comisión ética para su evaluación.

La investigación clínica se subdivirá en las siguientes cuatro fases:

1ª fase: Investigación con hombres sanos y / o enfermos especialmente elegidos:

La mayoría de las veces la primera fase de los ensayos se lleva a cabo con participantes sanos. La finalidad de ello es recoger información acerca de cómo se distribuye la sustancia activa en el cuerpo, de cómo se elimina y de cuánto tiempo se necesita para ello. Estos ensayos se denominarán “ensayos farmacológicos”. Los resultados recogidos describirán la llamada farmacocinética de la sustancia activa. Si la fase primera se concluye exitosamente y los efectos secundarios del medicamento no son demasiado agravantes, se iniciará entonces la segunda fase.

2ª fase: Investigación en algunos enfermos:

Los ensayos de la segunda fase se llevarán a cabo con enfermos. Junto a una primera valoración de su eficacia, es importante tratar aquí de encontrar la dosificación más óptima, es decir, la dosificación con la mejor relación de los efectos principales con los secundarios. Los ensayos en la segunda fase se denominan “ensayos terapéuticos-exploratorios” y los resultados dan una primera impresión de la llamada “farmacodinámica” de la sustancia activa. A esta fase se une la tercera.

3ª fase: Investigación en un número mayor de enfermos:

En los ensayos de la tercera fase las investigaciones correspondientes se llevarán a cabo sobre un mayor número de pacientes (2000-5000 pacientes). En esta fase se realizarán también ensayos comparativos con aquellos otros medicamentos que se aplican en las mismas enfermedades e investigaciones a largo plazo, en caso de que el medicamento esté pensado para ser aplicado a largo plazo. Estos ensayos se denominarán “terapéutico-confirmatorios” y otorgarán el justificante necesario de la efectividad e inofensividad del medicamento para permitir la solicitud de autorización de uso.

Solicitud de autorización después de las fases 1 a 3:

Todos los medicamentos tienen que ser autorizados para su venta por la FDA ("Food and Drug Administration"). "Según la legislación vigente, todos los medicamentos nuevos precisan de una prueba que certifique que cumplen con los standards de calidad y que son efectivos y seguros para su uso previsto antes de que puedan ser aprobados para su venta en el mercado. Ningún medicamento es absolutamente seguro: siempre hay algún riesgo de que exista una reacción adversa. La FDA decide - después de un minucioso examen - si los estudios remitidos por el patrocinador del medicamento (normalmente el fabricante) muestran que son seguros y efectivos para su uso previsto. Cuando los beneficios previstos del medicamento propuesto superan los riesgos conocidos, la FDA lo considerará suficientemente seguro como para ser aprobado. Una vez que el medicamento obtenga la aprobación de la FDA, éste podrá estar en el mercado tan pronto como la empresa inicie sus sistemas de producción y distribución".

4ª fase: Investigación tras la introducción del medicamento en el mercado:

Después de que el medicamento sea autorizado e introducido en el mercado, tienen lugar los ensayos de la cuarta fase. Se realizan para la obtención de conocimientos sobre la aplicación terapéutica del medicamento en la vida diaria y deben posibilitar una valoración amplia de los beneficios y de los riesgos del medicamento, ante todo, en relación también a la beneficios y tolerancia en su utilización a largo plazo, así como en el descubrimiento de ocasionales efectos secundarios, que quizás no aparecieron por casualidad en los pequeños grupos de pacientes de las fases 2 y 3. Con la concesión de la autorización no finaliza, sin embargo, la responsabilidad de la farmacéutica por la garantía de la efectividad, tolerancia y seguridad de un nuevo medicamento.

¿Qué es una observación de aplicación?

Junto a las cuatro fases de la investigación clínica de la farmacéutica, también se realiza la denominada observación de aplicación. Con ella se contempla y se protocola la aplicación de un medicamento o de un producto médico autorizado en la vida cotidiana del consultorio y de la clínica. La finalidad de la observación de aplicación es controlar los efectos del medicamento después de su introducción en el mercado y obtener más conocimientos científicos sobre él.

Control de la efectividad en comparación a las terapias standard o placebos

La efectividad y tolerancia de un nuevo medicamento se controlará en comparación con los métodos de tratamiento (terapias standard) o con los preparados acreditados, si éstos existen, puesto que no se puede ocultar a los pacientes por motivos éticos una terapia efectiva. De esta manera se garantiza que la enfermedad sea tratada en cualquier caso.

Si no hubiera terapias standard alternativas, se probaría el medicamento con un preparado (placebo) para poder diferenciar los verdaderos efectos del medicamento de los efectos independientes (condicionados por el placebo, la autocuración, etc.). Antes de la aplicación de un ensayo clínico de placebo controlado, se verificará cuidadosamente si es defendible éticamente.

Durante una investigación clínica, los pacientes visitan periódicamente a su investigador en la clínica o consultorio. En estas reuniones son examinados por el médico e interrogados por la efectividad y los efectos secundarios. En muchas ocasiones, se les pide a los participantes de un ensayo que lleven una especie de diario sobre su estado de salud.

Tras la finalización del periodo de investigación se compararán entre ellos los resultados de los grupos de tratamiento (efectividad y seguridad), se analizarán, se valorarán y, finalmente, se publicarán.